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坚持22年没有放弃 中国科学家研究出的新药能救“张国立”

www.engsynthesis.com2019-11-09

11月2日的消息无疑令人鼓舞 据《人民日报》客户介绍,近日,国家药品监督管理局有条件地批准了甘露钠胶囊(商品名“9-1期”)的注册申请,用于轻中度阿尔茨海默病和改善患者认知功能。 (每部佛经)

在昨晚(11月2日)播出的第二集《我就是演员巅峰对决》中,张国力扮演了一个患有老年痴呆症的老人

在这出戏里,最直接点的眼泪,最让人不敢听,不敢看,甚至不敢想,就是张国力不时说的那句话,“你是谁?”

张国力高超的演技令人感动,同时也让更多人对阿尔茨海默病有了深刻的理解。 张国力还在微博上呼吁人们更加关注阿尔茨海默病

照片来源:

张国力微博

在这种背景下,11月2日的新闻无疑令人振奋 据《人民日报》客户介绍,近日,国家药品监督管理局有条件地批准了甘露钠胶囊(商品名“9-1期”)的注册申请,用于轻中度阿尔茨海默病和改善患者认知功能。

甘露酸钠胶囊(GV-971)是由中国海洋大学上海医学院和上海绿谷制药共同开发的具有完全自主知识产权的国产创新药物。它也是世界上首个针对阿尔茨海默病的碳水化合物多靶点创新药物。 利用上海试点药品上市许可持有人制度和创新研发成果的推广,它已经能够为阿尔茨海默病患者和家庭快速上市药品。

填写空该领域已有17年未上市新药的白色

11月2日,中国科学院上海医学院在其官方微信上宣布,通过优先审批程序在中国上市的“9-1期”是世界上第一个上市,填写空该领域已有17年未上市新药的白色

图片来源:中国科学院上海医学院

阿尔茨海默病主要表现为认知功能、行为障碍和精神异常等症状

目前世界上至少有5000万老年痴呆症患者。到2050年,这一数字预计将达到1.5亿左右 2018年,全球治疗和护理成本达到1万亿美元,给患者的家庭和社会带来沉重负担。

中国大约有1000万老年痴呆症患者,是世界上患者人数最多的国家。 随着人口老龄化的加速,到2050年,中国的患者人数预计将达到4000万。

自阿尔茨海默病发现100多年以来,世界上仅有5种药物用于临床治疗,临床效益不明显。 在过去的20年里,世界上主要的制药公司已经投资了数千亿美元来开发治疗阿尔茨海默病的新药。已经进入临床研究的320多种药物都失败了

共有1199名受试者参与了第1阶段(共9个)的第1阶段、第2阶段和第3阶段临床试验 第三阶段临床试验由上海交通大学医学院附属精神卫生中心和北京协和医院领导的中国34家三级甲等医院进行,观察了818名受试者服药情况。 整个临床试验由世界上最大的新药研发外包服务机构亚昆蒂(原昆泰)管理。

为期36周的3期临床研究结果显示,9-1期能显着改善轻中度阿尔茨海默病患者的认知功能障碍。与安慰剂组相比,主要治疗指标的认知功能明显改善,认知功能量表(ADAS-Cog)评分提高2.54分(p 0.0001) 一对9期患者的认知功能具有起效快、持续稳定改善、安全性好的特点,不良事件发生率与安慰剂组相当。

该药物的主要发明人、中国科学院上海医学研究所研究员耿美玉介绍说,临床前作用机制表明,第九期-第一期可以通过重塑肠道菌群平衡、抑制肠道菌群特异性代谢物异常增加、减少外周和中枢炎症、减少β淀粉样蛋白沉积和τ蛋白过度磷酸化来改善认知功能障碍。 这种针对脑肠轴的独特作用机制为深入理解9-1期临床疗效提供了重要的科学依据。

上海交通大学医学院附属精神卫生中心9期和13期首席临床研究员肖世福教授说:“目前阿尔茨海默病的药物治疗是对症治疗,可用药物不多,不能延缓或阻止疾病进程。 基于九期和一期新的作用机制和独特的临床疗效特征,相信该药物可为阿尔茨海默病的治疗提供新的方案。 “

张镇新教授,九期和三期的主要临床研究员,北京协和医院的神经科医师,说:“我从事老年痴呆症的研究已经有50年了,并参与了多种药物的国际多中心研究。我还没有找到任何令人满意的治疗阿尔茨海默病的药物。第九和第一阶段以及36周临床试验的结果令人鼓舞。最后,我们看到了希望和曙光,并为全世界的病人和他们的家人感到由衷的喜悦。 “

坚持了22年没有放弃

今年9月,耿美玉的团队在《细胞研究》杂志上发表了一篇论文,揭示了GV-971抑制阿尔茨海默病的机制。 据报道,GV-971是从海藻中提取的海洋寡糖分子。 与传统的靶向抗体药物不同,它可以在多个位点、片段和状态捕获β-淀粉样蛋白(Aβ),抑制Aβ原纤维的形成,并将形成的原纤维解聚成无毒单体。 最近的研究发现,GV-971还可以通过调节肠道菌群失调和重塑机体免疫稳态来减少大脑中的神经炎症,防止阿尔茨海默病的发展。

据中国科学网此前报道,耿美玉表示,“根据GV-971研发中发现的阿尔茨海默病(AD)的发病机制,老年人经常食用海带和酸奶,有助于预防AD的发生。” “他们将进一步研究和扩大GV-971的适应症,如帕金森病、抑郁症、睡眠障碍、自身免疫性疾病等。

”传统的主流药物设计是针对单一目标的,很难找到药物来预防阿尔茨海默病的发生和发展 耿美玉还说糖链是生活中的三大物质之一。由于糖的化学结构是最难研究的,糖是一个长期被忽视的目标。糖药领域也像一个沉睡的巨人,急需唤醒。

据上官新闻此前报道,自1997年发现第一种与阿尔茨海默病相关的化合物以来,耿美玉的团队已经坚持了22年。 “我确实感到孤独,因为其他人都在制造小分子药物,而糖类药物被用来治疗老年痴呆症,无论是结构测定、质量控制、制备过程、模型建立、评价体系、体内代谢过程研究等。没有先例和巨大的挑战。 ”一路上,耿美玉最骄傲的是她坚持不懈,永不放弃 “这种坚持最初是作为科学家的使命感,后来见证了病人的强烈需求。这种使命感变得更加迫切,超越了科学利益,成为一种非常强大的支持力量 “为了尽快研制出治疗老年痴呆症的药物,耿美玉这么多年没有发相关论文了。她每天从家到实验室,从实验室到家。

据《人民日报》客户报道,上海市食品药品监督管理局(Shanghai Food and Drug Administration)表示,甘露酸钠胶囊上市申请已于去年10月提交,可能会在一年内迅速获批上市,这与上海允许生产许可证和上市许可证分离的药品上市许可证持有人制度试点改革有关。 根据以前的流程,新药审批流程将需要几年时间。 GV-971的上市申请受到各级政府和药品监管部门的高度重视。国家食品药品监督管理局和上海市食品药品监督管理局在坚持严格科学标准的同时,主动在注册法规、临床研究、数据审查、审查协调等方面提供服务,开辟了创新药物优先审查和审批的绿色通道。GV-971注册申请的评审实现了“早期干预、滚动提交、按需评审、平行评审和同步验证”,展示了中国创新药物审批体系达到国际标准的能力。

根据《国家商业日报》的另一份报道,绿谷制药表示,该公司已经为生产和销售做好了一切准备,这些药物将在今年内上市。 同时,该药物的上市后研究和现实世界研究将开始,国际多中心临床研究项目正在推进,希望能尽快惠及全球患者。

(资料来源:国家商业日报)

(编辑:DF075)

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